1.中国遗传学会基因编辑分委会 委员

2.Current Gene Therapy 杂志编委

3. Nature, Nature Chemical Biology, Nature protocol, Nucleic Acids Research等杂志审稿人。

近年来致力于肿瘤、遗传代谢性疾病的基因和基因编辑治疗研究，针对我国相对高发的肝豆状核变性等遗传性疾病致病基因的特点，开发了一系列创新型的治疗方案和基因编辑方案，实现了治愈性效果。主要包括：1.在基因治疗方面，开发了一种截短型的ATP7b突变体，该突变体具有与全长基因相似的活性，解决了ATP7b基因治疗的AAV导入问题；针对苯丙酮尿症AAV基因治疗在雌性中治疗效果差的问题，提出了一种非辅酶依赖性的基因治疗方案，实现了该疾病的无性别差异治愈行效果。2.在基因编辑治疗方面，基于国人遗传病的突变特点，提出基于Cas9内部插入以及改造sgRNA骨架结构等设计理念，开发了一系列效率提高、具有特异编辑窗口和低脱靶编辑效应具有自主产权的碱基编辑器工具，显著提高了对上述疾病位点的编辑效果；同时，提出了通过调控内源性机制改进基因编辑工具作用特性的理念，设计了高通量的细胞筛选模型，鉴定到多种具有提高碱基编辑、先导编辑器工作效率的小分子药物。3.在基因治疗递送方法上，合作开发了多种具有器官靶向性的脂质纳米粒等非病毒导入体系，已在动物模型中取得了良好的治疗效果；还提出通过调控内源性机制提高非病毒载体的体内效率的理念，发现了一类显著提高脂质纳米粒体内递送效率的小分子药物，近年来代表性成果如下：

1.Wang Y, Zhou L, Tao R, Liu N, Long J, Qin F, Tang W, Yang Y, Chen Q, Yao S*. sgBE: a structure-guided design of sgRNA architecture specifies base editing window and enables simultaneous conversion of cytosine and adenosine. Genome Biol. 2020 Aug 28;21(1):222.

2. Zheng Q, Qin F, Luo R, Jin C, Huang H, He X, Xiao W, Guo M, Yang S, He S, Cheng L, Fan N, Yao S*, Song X*.  Adv Funct Mater 31, 2011068 (2021). mRNA-Loaded Lipid-Like Nanoparticles for Liver Base Editing Via the Optimization of Central Composite Design.

3.Tao R, Wang Y, Hu Y, Jiao Y, Zhou L, Jiang L, Li L, He X, Li M, Yu Y, Chen Q, Yao S*. WT-PE: Prime editing with nuclease wild-type Cas9 enables versatile large-scale genome editing. Signal Transduct Target Ther. 2022 Apr 20;7(1):108.

4.Tao R, Wang Y, Jiao Y, Hu Y, Li L, Jiang L, Zhou L, Qu J, Chen Q, Yao S*. Bi-PE: bi-directional priming improves CRISPR/Cas9 prime editing in mammalian cells. Nucleic Acids Res. 2022 Jun 10;50(11):6423-34.

5.Jiao Y, Li M, He X, Wang Y, Song J, Hu Y, Li L, Zhou L, Jiang L, Qu J, Xie L, Chen Q, Yao S*.Targeted, programmable, and precise tandem duplication in the mammalian genome. Genome Res. 2023 May;33(5):779-786.

6.Tao R, Li M, Fei J, Tang M, Yang Z, Hu Y, Jiao Y, Hu Z, Yao S*. Harnessing nucleotide metabolism to control glycosylase base editing outcomes. Theranostics. 2026 Feb 4;16(8):4411-4426