2006年毕业于四川大学生命科学学院；2012年毕业于四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室，期间获得国家公派博士生联合培养资格，在北卡罗来纳大学教堂山分校学习；2012年起在四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室工作，先后任助理研究员、副研究员和研究员；2014年在美国宾夕法尼亚大学医学院从事博士后研究工作。长期致力于遗传疾病的基因编辑与基因治疗研究工作，主要包括：靶向AAV基因递送技术开发、AAV基因治疗与基因编辑应用基础研究，以及AAV基因治疗药物临床转化。承担了国家自然科学基金青年科学基金项目（B类），国家“重大新药创制”科技重大专项、国家自然科学基金区域联合基金和四川省重大科技专项等课题。带领团队开发的多个基因治疗产品已开展IIT研究，研发的3款基因治疗新药正在开展II期临床。
中国医药技术协会基因与细胞治疗分会常务委员
中国医师协会医学遗传医师分会第三届委员会基因和细胞治疗学组组员
美国基因与细胞治疗学会(ASGCT) 会员
以第一/通信作者（含共同）在NEJM、Nat Biotech、Nat Commun、Blood、Sci Adv 等杂志发表学术论文60余篇。申请国内外发明专利15项，获得授权发明专利7项。
1. Yang Y#, Wang L#, et al. A dual AAV system enables the Cas9-mediated correction of a metabolic liver disease in newborn mice. Nature Biotechnology 2016, 34(3):334-338.
2. Ren C, …, Yang Y*. AAV-Delivered Engineered Suppressor tRNA Rescues Visual Function in Mice with an Inherited Retinal Disease. Nature Communications 2025, 16(1):11185. doi: 10.1038/s41467-025-66176-y.
3. Wang L#, Yang Y#, et al. A mutation-independent CRISPR-Cas9–mediated gene targeting approach to treat a murine model of ornithine transcarbamylase deficiency. Science advances 2020, 6(7): eaax5701.
4. Jin X, …, Yang Y*. Comparative evaluation of hepatic-targeted knock-in strategies using viral and nonviral vector combinations in mouse inherited disease models, Molecular Therapy 2025, S1525-0016(25)01035-4. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.12.012.
4. Wang L#, Yang Y#, et al. CRISPR/Cas9-mediated in vivo gene targeting corrects hemostasis in newborn and adult factor IX–knockout mice. Blood 2019, 133(26):2745-2752.
5. She KQ, …, Yang Y*. Split prime editing delivered by dual-AAV corrects the mutation and phenotype in a mouse model of inherited retinal degeneration. Signal Transduction and Targeted Therapy 2023, 8(1):57
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